حقق فريق من علماء الأحياء في الولايات المتحدة اختراقاً علمياً قد يمهّد لعصر جديد في علاج أمراض القلب والأوعية الدموية، بعد تطوير نسخة متقدمة ومتخصصة من أداة تعديل الجينات الحائزة على نوبل CRISPR/Cas9، صُممت للعمل داخل خلايا العضلات الملساء للأوعية الدموية.
وكشفت نتائج اختبارات ما قبل السريرية، التي نُشرت في مجلة Nature Biomedical Engineering، أن النسخة الجديدة من الأداة قللت بشكل كبير من "الأخطاء المطبعية" في الحمض النووي، وهو أحد أبرز التحديات التي أعاقت استخدام التقنية على نطاق واسع وآمن.
وخلال التجارب على فئران مصابة بنظير بشري لمرض متلازمة اختلال وظائف العضلات الملساء متعددة الأنظمة - وهو مرض وراثي نادر ومميت ناجم عن طفرة في جين ACTA2 - تمكن العلاج الجيني من تصحيح الطفرة في ما بين 5% و45% من الخلايا، ما أدى إلى إطالة عمر 60% من القوارض لأكثر من ستة أشهر، في حين فشلت جميع حيوانات مجموعة التحكم في تجاوز الشهرين الأولين.
ويعد هذا المرض من أشد الاضطرابات الوراثية خطورة، إذ يسبب أضراراً جسيمة في القلب والأوعية الدموية منذ الطفولة المبكرة، منها تمددات الأوعية الدموية، والسكتات الدماغية، وفشل الشريان الأبهر، ولم يكن له حتى الآن علاج فعّال.
وأكد الباحثون، بقيادة الأستاذ المساعد في كلية الطب بجامعة هارفارد كلاينستيفر، أن هذه النتائج تمثل "خطوة جوهرية" نحو تطوير علاج جيني آمن وفعّال، قد يغيّر مستقبل التعامل مع الأمراض الوراثية المميتة التي تصيب القلب والأوعية.
للمزيد تابع خليجيون نيوز على: فيسبوك | إكس | يوتيوب | إنستغرام | تيك توك
